今天，uniQure与Apic Bio联合宣告，两者就肌萎缩侧索硬化（ALS）在研基因疗法APB-102到达授权协议。根据此协议，uniQure将取得APB-102的全球开发与商业化权益。现在FDA现已过APB-102的IND请求，相关临床1/2期试验估计于今年下半年发动。
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断逝世，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。ALS是因为多种偶发或遗传性基因骤变所形成，其间遗传性骤变占了约10%的病例，而在这其间的20%与1型超氧化物歧化酶（SOD1）的骤变相关。现在ALS获批的疗法仅能减缓疾病发展，而无法针对其潜在遗传要素进行医治。
APB-102是一款立异、一次性的鞘内打针基因疗法，用以医治带有SOD1骤变的ALS患者。APB-102是由重组腺相关病毒载体AAVrh10表达能对SOD1进行基因敲低的微RNA（miRNA）所组成。经过下降骤变SOD1蛋白的表达，以到达减缓或反转ALS患者的疾病发展。临床前试验显现此疗法可以下降啮齿类与非人灵长类动物脊索运动神经元内SOD1蛋白的下降，并明显提高SOD1-ALS小鼠模型的存活景象。现在FDA现已同意APB-102的IND请求，并颁发其孤儿药资历与快速通道资历。
来历：
药明康德